- 再生治療
【医師監修】iPS細胞で治せる病気一覧｜治療の可能性と課題を解説
「iPS細胞を用いた治療について知りたい」
「iPS細胞で病気が治せるのは本当なのか？」
従来の医療では改善が難しかった難病や慢性疾患に対し、iPS細胞は革新的な治療法として注目されています。現在、パーキンソン病・心筋梗塞・網膜変性疾患などを対象に、臨床研究や治験が世界各地で進行中です。
一方で、実用化には依然として多くの課題が残り、現時点で臨床応用が確立している疾患はごく一部にとどまります。
本記事では、現役医師がiPS細胞で治せる（治療が期待できる）病気や、治療の可能性と課題を詳しく解説します。
記事の最後には、iPS細胞で治せる（治療が期待できる）病気に関するよくある質問をまとめていますので、ぜひ最後までご覧ください。
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目次
iPS細胞で治せる（治療が期待できる）病気一覧
| iPS細胞で治せる（治療が期待できる）病気 | 詳細 |
|---|---|
| 脳の病気（脳梗塞など） | 損傷した脳組織の再生 |
| 目の病気（加齢黄斑変性など） | 網膜細胞の機能回復 |
| 血液の病気（再生不良性貧血など） | 骨髄機能の補完・血液細胞の再生 |
| 心臓の病気（虚血性心疾患など） | 心筋細胞の再生による心機能の改善 |
| 神経の病気（パーキンソン病など） | 神経細胞の補充と機能回復 |
| 糖尿病 | インスリン分泌細胞の再生および機能修復 |
iPS細胞（人工多能性幹細胞）は、体のさまざまな細胞に変化できる性質を持ち、これまで治療が難しかった病気への応用が進められています。再生医療の研究では、脳や心臓、目、神経など、機能を失った組織を再生させる臨床試験が行われています。
難病や慢性疾患に対して根本的な治療法を提供する可能性があり、現在も臨床研究が世界中で進められています。
脳の病気（脳梗塞など）
| 項目 | 詳細 |
|---|---|
| 対象となる病気 | 脳梗塞などの脳の病気 |
| 治療の目的 | 損傷した脳神経細胞の再生と機能回復 |
| 現在の進捗状況 | 主に動物実験段階で、一部で臨床研究が進行中 |
| 主な課題 | 移植の時期・場所・細胞量・分化段階の適切な条件の確立 |
| 研究での注目点 | 移植後の細胞の生着や増殖のコントロールに関する検討 |
| 今後の展望 | 人での大規模臨床試験による有効性と実用化の可能性の検証 |
（文献1）
脳梗塞や脳卒中では、血管が詰まったり破れたりすることで脳の一部が損傷を受け、運動麻痺・言語障害・感覚障害などの後遺症が出ることがあります。
現在、iPS細胞（誘導多能性幹細胞）を用いた治療研究では、損傷した神経回路を補修・再構築し、脳機能の回復を促す方向で検討が進められています。たとえば、ヒトiPS細胞由来の神経前駆細胞を用いた基礎研究では、ラットの脳梗塞モデルにおいて移植後に神経突起の伸長や神経細胞への分化が確認されています。（文献2）
以下の記事では、脳梗塞について詳しく解説しています。
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目の病気（加齢黄斑変性など）
加齢黄斑変性は、網膜の中心にある黄斑部の細胞が加齢によって損傷し、視力が低下する病気です。現在は新生血管の成長を抑える薬剤の硝子体内注射が主な治療ですが、効果は一時的で根本的な治療法ではありません。
iPS細胞を用いた治療では、患者自身の細胞から作製した網膜色素上皮細胞のシートを移植し、傷ついた組織を補う臨床試験が世界で初めて実施され、段階的な評価が進んでいます。ただし、移植された細胞が長期間にわたり機能を維持し、視力改善に寄与できるかはまだ十分に確認されていません。（文献3）
また、移植手術や製造工程、免疫応答、腫瘍化リスクなど、品質管理面での課題も引き続き検討されています。（文献4）
血液の病気（再生不良性貧血など）
再生不良性貧血などの造血障害では、骨髄の機能が低下し、赤血球・白血球・血小板が十分に作られないため、貧血や出血、感染症のリスクが高まる病気です。
この領域では、再生不良性貧血の患者由来iPS細胞を、血液をつくる幹細胞に分化させて病態を再現し、将来的な細胞治療の基盤を構築する研究が進められています。（文献5）
さらに臨床研究では、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）が、血小板輸注が効きにくい再生不良性貧血の患者に対し、患者自身の細胞から作製したiPS細胞由来血小板を輸注する国内初の試みを開始しています。（文献6）
以下の記事では、血液がんの種類を一覧で紹介しています。
心臓の病気（虚血性心疾患など）
虚血性心疾患などで低下した心機能の回復を目指し、iPS細胞から作製した心筋細胞を心筋シートや心筋球(スフェロイド)として移植する研究が国内で進められています。（文献7）
一方で、移植された細胞が心臓組織としっかり連結し、長期間機能を維持できるかについては、まだ臨床データが限られています。（文献8）
この治療は研究・臨床試験段階にあり、一般診療では行われていません。
神経の病気（パーキンソン病など）
パーキンソン病は、脳内のドパミンをつくる神経細胞（ドパミン産生ニューロン）が減少・機能低下することで、手のふるえや動作の遅れ、筋肉のこわばりなどが現れる進行性の神経疾患です。
iPS細胞を用いた研究では、ドパミン産生ニューロンをiPS細胞から分化誘導し、脳内に移植することで失われた神経回路の修復とドパミンの再供給を図るアプローチが進められています。
京都大学附属病院による第I/II相臨床試験では、7名のパーキンソン病患者にiPS細胞由来のドパミン前駆細胞を両側脳へ移植し、安定性が確認され、運動症状の改善傾向が報告されています。（文献9）
現時点では、一般診療には至っていません。しかし、根本的な治療法としての可能性が期待されています。
以下の記事では、パーキンソン病について詳しく解説しています。
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糖尿病
糖尿病は、膵臓のβ細胞がインスリンを十分に生成できなくなったり、身体がインスリンに反応しにくくなったりすることで血糖値が高くなる慢性疾患です。
iPS細胞を用いた研究では、β細胞やインスリンを分泌する細胞群である膵島を作製し、失われた機能を補う治療法の可能性が検討されています。たとえば、iPS細胞から膵島を誘導して移植する研究が進められており、実験動物で血糖値改善の成果が報告されています。（文献10）
一方で、iPS細胞由来β細胞が長期間にわたり十分なインスリン分泌を維持できるか、体内で安定して機能できるかはまだ確認の途中段階です。（文献11）
さらに、腫瘍化や免疫反応、移植方法、細胞の成熟など、多くの課題が残されています。（文献10）
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iPS細胞を用いた治療の可能性
| 治療の可能性 | 詳細 |
|---|---|
| 損傷した組織・臓器の再生と機能回復 | 失われた細胞や組織をiPS細胞から再生し、機能を取り戻す再生医療の実現 |
| 移植医療の課題を克服する新たなアプローチ | 患者自身の細胞から作るiPS細胞を利用し、拒絶反応やドナー不足を解消する移植医療の開発 |
| 創薬や個別化医療への応用 | 患者由来iPS細胞を用いて病気の再現や薬の効果・副作用を評価する個別化医療の推進 |
iPS細胞は、自分の細胞からさまざまな組織や臓器を再生できる可能性を持つ技術です。
損傷した臓器や細胞の機能回復を目指す再生医療のほか、患者自身の細胞を用いることで拒絶反応やドナー不足といった移植医療の課題を克服する研究が進められています。
また、患者由来のiPS細胞を使って病気の原因や薬の効果を解析し、一人ひとりに合った治療を行う個別化医療への応用も期待されています。
損傷した組織・臓器の再生と機能回復
iPS細胞は、損傷した組織や臓器を修復し、失われた機能を取り戻す再生医療の基盤として注目されている技術です。
とくに脳、心臓、網膜、軟骨など一度損傷すると自然修復が難しい組織に対して、損傷細胞を除去し、新しい細胞を補う、あるいは細胞を増やして機能を補完するアプローチが研究されています。
たとえば、傷ついた心筋をiPS細胞由来の心筋細胞で補う、失われた視細胞を再生するなどの試みが進んでいます。（文献12）
ただし、現時点で臨床応用は初期段階であり、リスク面や製造品質、移植した細胞の長期的な機能維持などについては、まだ十分に確立されていません。（文献13）
移植医療の課題を克服する新たなアプローチ
従来の移植医療では、ドナーの臓器不足や免疫拒絶反応が大きな課題とされてきました。
iPS細胞を活用することで、患者自身の細胞から必要な臓器や組織を人工的に作り出し、免疫拒絶のリスクを抑えられる可能性があります。
また、大量培養技術や品質管理の自動化により、安定供給やコスト削減にもつながると期待されています。
一方で、iPS細胞の分化効率のばらつきや遺伝的不安定性、腫瘍化リスクなどが研究で指摘されており、実用化には慎重な検証が欠かせません。（文献14）
そのため、現在も基礎研究から臨床試験まで段階的に進められています。
創薬や個別化医療への応用
iPS細胞は、患者自身の細胞から作製されるため、その人の病気の特徴を反映した細胞モデルの構築が可能です。
これにより、薬剤の効果や副作用を個別に評価でき、より効果的な薬剤の開発に役立っています。
アルツハイマー病など複雑な神経疾患の研究では、患者由来の細胞で病態を再現し、適切な治療法の探索に活用されています。
iPS細胞は再生医療だけでなく、がん免疫療法などの個別化医療においても期待されている分野です。（文献15）
iPS細胞を用いた治療の課題
| 治療の課題 | 詳細 |
|---|---|
| 技術的な課題（品質・分化効率・腫瘍化リスク） | 細胞の品質ばらつきや分化の安定性、移植後の腫瘍化リスクに関する検証の継続 |
| 免疫拒絶やリスクへの対応 | 患者との適合性確保や免疫反応の抑制、長期的な細胞機能維持への対応 |
| 倫理・コスト・実用化における社会的課題 | 研究倫理の整備、治療コストの削減、製造・供給体制の確立と普及体制の構築 |
iPS細胞を用いた治療は、実用化にいくつかの課題があります。
技術面では、細胞の品質や分化の安定性、移植後の腫瘍化リスク、免疫適合性、長期的な細胞機能維持などが課題です。
また、研究倫理やコスト、製造・供給体制などの社会的課題も残されています。これらの課題を克服することで、より多くの患者が持続的な治療を受けられるようになることが期待されます。
技術的な課題（品質・分化効率・腫瘍化リスク）
iPS細胞を医療応用する上では、細胞の品質・分化効率・腫瘍化リスクといった技術的課題が指摘されています。
まず、治療に用いる細胞は「分化可能な能力」「遺伝的・分子的な安定性」「汚染や異常のない状態」が条件として欠かせません。しかし、再プログラミングや培養の過程で染色体異常や遺伝子変異が生じる可能性があります。（文献14）
また、iPS細胞を目的の細胞へ変化させる分化効率にはばらつきがあり、成熟度や機能が十分でない場合も報告されています。（文献16）
さらに、分化が不完全な細胞が制御不能に増殖し、腫瘍を形成する可能性も報告されており、長期的な腫瘍化リスクの制御と検証が求められています。（文献14）
免疫拒絶やリスクへの対応
iPS細胞移植では、免疫拒絶への対応が重要な課題です。他家細胞（同種細胞）を使用する場合、受け手の免疫システムが異物として認識し、拒絶反応を起こす可能性があります。
また、患者自身由来の細胞であっても、細胞加工や分化の過程で免疫原性が変化する可能性があり、完全な免疫適合性は確立されていません。（文献17）
そのため、ドナーと受け手のHLA（ヒト白血球型抗原）型をできる限り一致させ、免疫反応を抑える取り組みが進められています。（文献18）
また、iPS細胞を遺伝子改変して免疫反応を起こしにくくする低免疫原化の研究も進んでいます。（文献19）
倫理・コスト・実用化における社会的課題
| 課題 | 詳細 |
|---|---|
| 倫理的課題 | 患者の同意や細胞提供者の権利保護、研究と臨床応用の両立に関する社会的配慮 |
| コストの課題 | 細胞の製造・管理・治療手技にかかる高額な費用による経済的負担 |
| 実用化に向けた制度・技術基盤の課題 | 臨床試験の体制整備、品質評価や製造プロセスの標準化に向けた取り組み |
（文献20）
iPS細胞を用いた治療は再生医療として大きく期待される一方で、社会的な課題も多く残されています。
患者の同意や細胞提供者の権利保護など倫理面での配慮に加え、製造・治療にかかる高額なコストが普及の障壁となっています。また、臨床試験の体制整備や製造工程の標準化など、実用化に向けた基盤づくりも必要です。
iPS細胞治療を受けるための条件
| 条件 | 詳細 |
|---|---|
| 対象の病気に該当するかを確認する | iPS細胞を用いた治療や臨床研究の対象疾患に自分の病気が含まれているかの確認 |
| 臨床試験の参加基準を満たしているかを確認する | 病状・年齢・既往歴など、臨床試験で定められた条件に適合しているかの確認 |
| 認可を受けた医療機関で説明と同意を経て受ける | 国や自治体の認可を受けた施設で、十分な説明を受けた上で同意して治療を受ける手続き |
iPS細胞を用いた治療を受けるには、対象疾患や臨床試験の参加基準、医療機関の認可など、一定の条件を満たす必要があります。
治療を検討する際は、自身の病態が対象となるかを確認し、信頼できる医療機関で十分な説明を受けた上で判断することが重要です。
対象の病気に該当するかを確認する
iPS細胞を用いた治療は、現在、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）などで加齢黄斑変性やパーキンソン病など特定の疾患を対象に進められています。（文献21）
iPS細胞治療は、疾患ごとに治療方法や移植細胞を慎重に選定して進められており、まず自分の病気が対象に含まれるかを確認することが大切です。（文献22）
臨床試験の参加基準を満たしているかを確認する
| 内容 | 詳細 |
|---|---|
| 臨床試験は「誰でも参加できる」わけではない | 病気・病状・年齢・健康状態・既往歴など、あらかじめ定められた参加基準の存在 |
| 基準が厳格に設けられている理由 | 有効性を確認するため、対象患者・施設・細胞作製体制などを厳密に管理 |
| 基準確認の重要性 | 自分や家族が治療を受けられる可能性を正確に理解し、誤解や過剰な期待を防ぐための確認 |
iPS細胞を用いた治療は誰でもすぐに受けられるわけではなく、臨床試験への参加には厳格な基準が設けられています。これは研究の質を確保し、被験者を保護するための重要な仕組みです。
対象疾患や健康状態などの参加条件を確認することで、治療が適応となるかを適切に判断でき、誤解や過剰な期待を防止できます。
認可を受けた医療機関で説明と同意を経て受ける
iPS細胞を用いた治療は、国の認可を受けた医療機関で行うことが重要です。
日本では再生医療法により、iPS細胞を含む再生医療を提供する医療機関や細胞加工施設に厳格な基準が定められています。（文献23）
リスク分類に応じた提供計画の承認や施設設備の基準などが法的に規定されており、これに準じた医療機関で治療を受ける必要があります。
治療の目的や方法、想定されるリスクについて十分な説明を受け、認可された医療機関で納得した上での同意が不可欠です。
iPS細胞治せる病気とあわせて課題も確認しておこう
iPS細胞治療は、従来の医療では対応が難しかった疾患に新たな選択肢を提供する可能性がある技術です。幅広い分野で研究が進められ、一部の疾患では臨床応用が始まっています。
しかし、多くは研究段階にあり、技術的課題、免疫拒絶リスク、コスト、倫理的問題など、実用化に向けて解決すべき点が残されています。現状の限界と課題を理解し、冷静に情報を見極めることが大切です。
再生医療を用いた治療を検討されている方は、当院「リペアセルクリニック」へご相談ください。当院では、再生医療を応用した治療を提供しています。再生医療は、損傷した組織や臓器の機能を回復させる治療法です。
再生医療は、失われた組織や機能を回復させることを目指す治療法で、脳、心臓、目、神経など幅広い病気へのアプローチが期待できます。
ご質問やご相談は、「メール」もしくは「オンラインカウンセリング」で受け付けておりますので、お気軽にお申し付けください。
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iPS細胞で治せる病気に関するよくある質問
iPS細胞の実用化はいつ頃ですか？
iPS細胞の実用化時期は現時点で明確に定まっていません。
2025年現在、加齢黄斑変性やパーキンソン病などで臨床試験が進められており、心筋シートでは製造販売承認申請が行われるなど具体的な進展も見られます。
しかし、一般診療として広く確立するには、有効性の検証や製造体制の整備など、解決すべき課題が残されています。
疾患によって進行度は異なりますが、今後数年で実用化される分野も出てくると見込まれています。
iPS細胞を用いた治療は保険適用外ですか？
iPS細胞を用いた治療は原則として保険適用外の自費診療です。
ただし、今後有効性が確認され承認された治療法は、公的医療保険の対象となる可能性があります。そのため、実用化に向けた議論が進められています。
iPS細胞でがんは治せますか？
現段階では、がん治療への直接的な応用は確立されていません。
しかし、iPS細胞を用いてがんの発生メカニズムを再現し、創薬研究に活用されています。治療そのものよりも、新薬開発などの創薬分野での貢献が期待されています。
参考文献
再生医療実現拠点ネットワークプログラム研究開発課題評価（令和２年度実施）中間評価報告書
脳卒中や外傷性脳損傷による脳神経障害に対する、細胞移植治療の効果を向上させる技術｜京都大学 iPS細胞研究所 CiRA（サイラ）
Japan advances iPSC-based transplantations in heart disease treatments｜swissnex
Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease｜PubMed®
Treatment of Diabetes Mellitus Using iPS Cells and Spice Polyphenols｜PMC PubMed Central®
Regenerative medicine technologies applied to transplant medicine. An update｜frontiers
The future of iPS cells in advancing regenerative medicine｜PMC PubMed Central®
The Immunogenicity and Immune Tolerance of Pluripotent Stem Cell Derivatives｜frontiers
The Future of Regenerative Medicine Made Possible by Open Innovation｜HITACHI
iPS細胞のこれまでの10年とこれから｜京都大学 iPS細胞研究所 CiRA（サイラ）
